2023-08-10
2023年8月1日-2日（美西時間），由全球最大的專業從事CGT研究的非營利性機構美國基因與細胞治療學會（ASGCT）組織的免疫腫瘤學會議（Spotlight on Immuno-Oncology）在西雅圖成功舉辦。8月1日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）以口頭報告的形式在該會議上公布了，其基于具有自主知識產權的非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART?）開發的治療復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的CAR-T細胞產品（管線代號：BRL-201）的最新臨床進展數據，這也是邦耀生物BRL-201研究成果首次以口頭報告的形式在國際學術會議上展示。
會議信息
此外值得一提的是，邦耀生物BRL-201研究成果還成功入選了2023年第38屆癌癥免疫治療協會年會（SITC），將同時以口頭報告和海報展示的形式公布其最新臨床研究數據。屆時，邦耀生物CEO鄭彪博士將出席會議與國內外CGT領域專家學者分享與交流新型基因編輯技術及細胞治療的臨床潛力與應用前景。
SITC會議信息：
年會舉辦時間：2023年11月1日~5日（美西時間）
口頭報告時間：2023年11月4日 3:20 PM - 4:45 PM
口頭報告題目：首個基于CRISPR基因編輯技術的非病毒PD1定點整合CAR-T細胞（BRL-201）在治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤中體現高安全性和有效性：I期臨床研究
摘要編號：690
關于“BRL-201”
BRL-201，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），是利用邦耀生物自主研發的非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART?）開發的CAR-T產品，這也是世界首個靶向CD19非病毒PD1定點整合的CAR-T產品。于2022年12月14日國內IND獲得批準，正式進入注冊臨床階段。
產品優勢：
1、成本低，可惠及更多患者
BRL-201是在不使用病毒載體情況下，利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術對T淋巴細胞中PD1位點精確編輯，定點插入針對腫瘤細胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生產工藝可以極大減少因使用病毒載體帶來的高昂成本，減少復雜的生產工藝。
2、制備快，適用進展快的患者
從生產工藝來看，傳統CAR-T產品的制備時間都比較長，這極大增加了患者等待用藥的時間，也意味著這樣的CAR-T產品無法用于腫瘤進展非?？斓幕颊摺６钜锏腂RL-201產品采用非病毒制備方式，工藝簡單，只需一步制備，即可同時實現CAR的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T的制備時間，最短3天即可完成制備，極大提高了產能，可及時用于腫瘤進展快患者的治療。
3、更安全，保證產品的均一性
非病毒定點整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產品的安全性和有效性。在開展的BRL-201治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤臨床試驗（IIT）中，21例患者接受治療后，未觀察到CAR-T治療相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。
4、更有效，打破復發難治枷鎖
BRL-201的臨床研究結果證明了該產品具有出色的臨床有效性，是迄今為止全球CAR-T細胞治療難治復發淋巴瘤中高緩解率和低毒副反應的最好臨床結果，且患者長期獲益顯著高于現有同類病毒CAR-T產品，據最新臨床數據，mPFS從2.9-12.8個月（現有病毒CAR-T）提高到20.8個月（邦耀BRL-201 CAR-T）。單細胞測序結果表明，BRL-201細胞產品中存在高比例的記憶性T細胞且具有更強的抗腫瘤免疫功能，回輸后的CAR-T細胞具有長期存續的能力。
