2023-07-27
2023年07月27日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）宣布，其基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的通用型細胞平臺開發(fā)的名為“靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液”（管線代號：BRL-301）的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。該項IND針對的適應(yīng)癥為“急性淋巴細胞白血病”，值得一提的是，BRL-301作為通用型異體CAR-T制劑，具有可及性高、成本低、質(zhì)量穩(wěn)定等諸多特點，此前在研究者發(fā)起的臨床試驗中，體現(xiàn)出了顯著的療效和高安全性。
CDE官網(wǎng)公示信息
邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產(chǎn)品更具患者可及性！
作為一家全球最早進行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用的企業(yè)之一，邦耀生物BRL-301是基于自主研發(fā)的通用型細胞平臺（TyUCell®）開發(fā)的全新一代UCAR-T產(chǎn)品，主要利用基因編輯技術(shù)改造異體免疫細胞，有效避免了異體細胞移植中可能存在的GVHD和HVG風(fēng)險，在保障細胞產(chǎn)品安全性和有效性的基礎(chǔ)上，真正實現(xiàn)了免疫細胞治療產(chǎn)品的通用化，該產(chǎn)品布局的適應(yīng)癥領(lǐng)域為B細胞惡性腫瘤。
B細胞惡性腫瘤主要包括白血病和淋巴瘤。其中最常見的包括急性淋巴細胞白血病（ALL）和彌漫性大B細胞淋巴瘤。ALL是一種異質(zhì)性的白血病，現(xiàn)有的治療方法包括化療、靶向治療、BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑與造血干細胞移植治療，5年無疾病生存率僅為30%-40%。異體造血干細胞移植為最有效的挽救治療方案，但常常存在缺乏供體、并發(fā)癥多、疾病不易控制等問題，且移植成功的患者仍然存在很高復(fù)發(fā)幾率。目前，靶向CD19的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T ）在臨床證實能有效治療B細胞惡性腫瘤，并且相比傳統(tǒng)的自體CAR-T細胞，異體CAR-T細胞能極大拓展產(chǎn)品對患者治療的可及性，尤其是對于自體免疫細胞功能缺陷、發(fā)病迅速的血液腫瘤患者來說，異體CAR-T細胞能夠挽救大量這些在自體CAR-T細胞中無法獲益的患者。
而與國內(nèi)外同類型產(chǎn)品相比，邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產(chǎn)品具有以下臨床優(yōu)勢：
1、極大的患者可及性
邦耀生物UCAR-T產(chǎn)品通過系統(tǒng)的基因編輯和改造已經(jīng)實現(xiàn)有效的免疫逃逸，在治療過程中，無需對患者進行HLA分型篩選，實現(xiàn)真正的現(xiàn)貨可供，極大拓展了產(chǎn)品的適用范圍。并且目前已經(jīng)實現(xiàn)了單次200人以上的生產(chǎn)規(guī)模，不僅極大降低了生產(chǎn)成本，還減少了患者的等待時間，極大提高了細胞治療產(chǎn)品在臨床使用中的便利性，在臨床治療中體現(xiàn)出了卓越的優(yōu)勢。
2、更高的臨床安全性
邦耀生物UCAR-T產(chǎn)品無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制。僅采用常規(guī)甚至更低的清淋方案，就可以實現(xiàn)腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復(fù)慢等風(fēng)險，顯示出了極高的臨床安全性。
3、更優(yōu)的臨床治療效果
邦耀生物UCAR-T產(chǎn)品的T細胞來自于年輕的健康供者，其活性遠遠優(yōu)于長期血液病患者自身的免疫細胞，在回輸體內(nèi)后具有極佳的擴增潛力和持久性。在產(chǎn)品前期的IIT研究中，邦耀生物的UCAR-T表現(xiàn)出顯著且持久的腫瘤清除能力，快速實現(xiàn)疾病的完全緩解。
可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產(chǎn)品解決了CAR-T治療行業(yè)的痛點和難點，實現(xiàn)療效、安全性與臨床可及性的全面提升，具有非常顯著的產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢，且其優(yōu)異的臨床安全性、治療效果和極低的生產(chǎn)成本能夠讓更多腫瘤患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。未來，邦耀生物也將全力推動UCAR-T在自身免疫性疾病和實體腫瘤治療中的臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，為廣大患者帶來更優(yōu)的治療選擇。
