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基因治療
基因編輯技術創新平臺
造血干細胞平臺

Gene Editing Technology Innovation Platform基因編輯技術創新平臺

基因編輯技術創新平臺

基因編輯技術創新平臺（CRISTARS®）致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術，鋪墊基因編輯技術轉化的重要基礎。該平臺以不同單鏈DNA脫氨酶結構域與Cas9切口酶相結合為基礎，開發全新一代的DNA堿基編輯工具，以實現更廣泛、更精確的基因編輯。平臺已成功開發全球領先的雙堿基編輯器和超高活性的HyCBE堿基編輯器，能實現兩種堿基的高效轉換，提高編輯活性及拓寬靶點范圍。研究成果已在國際著名學術期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發表多篇學術論文。

全球首次將CRISPR/Cas9成功應用于哺乳動物基因編輯

基因編輯是一種對基因進行精確修飾改造的技術，可以高效率和高特異性地實現對特定的基因組DNA（或RNA），就像編輯文本那樣自如和準確。邦耀生物于2013年上半年獲得了世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯小鼠，兩個月后又獲得世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯大鼠。2013年8月，邦耀生物科學家團隊在國際著名期刊Nature Biotechnology（IF≈43.11）上發表了描述CRISPR/Cas9系統在大小鼠上成功編輯基因的文章。之后的這幾年來，邦耀生物科學家不斷的改進基因編輯系統，將其應用在包括基因治療，細胞治療及人源化動物等多個領域。

細胞與基因治療大事記

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T療法“福可蘇”（伊基奧侖賽注射液）在中國獲批上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）
2022年，國內首款用于治療r/r MM的CAR-T細胞療法西達基奧侖賽（Cilta-cel） 獲得FDA批準上市
2021年，中國首款CAR-T產品阿基侖賽注射液獲得中國NMPA批準上市，用于治療后復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因編輯技術獲得諾貝爾化學獎
2019年6月，全球首款治療地貧的基因療法藥物Zynteglo獲得歐盟EMA批準上市
2019年5月，全球首款治療SMA的基因療法藥物Zolgensma獲得FDA批準上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的體內基因治療臨床實驗（EDIT-101）被FDA批準，用于治療Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T產品Kymriah獲得FDA批準上市，用于治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）
2016年，第一代單堿基編輯器被開發
2013年11月，第三代基因編輯技術CRISPR/Cas9（成簇的規律性間隔的短回文重復序列）問世
2012年，全球首款AAV基因療法藥物Glybera獲得歐盟EMA批準上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)
2010年，第二代基因編輯技術TALENs（轉錄激活樣效應因子核酸酶）問世
2003年，全球首款基因治療藥物Gendicine獲得中國NMPA批準上市，用于治療頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因編輯技術ZFNs（鋅指核酸酶）問世
1990年，全球首例基因治療臨床試驗被FDA批準，用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）
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