2023-05-08
今天是2023年5月8日，也是第30個“世界地貧日”。今年的活動主題是“防控地貧，重在篩查”！世界地貧日是由國際地貧聯盟于1994年發起設立，旨在提高公眾對地貧的廣泛關注和普遍認知。近年來，基因療法的出現給患者帶來了希望，一次治療可能導致永久性的“治愈”，有望取代目前并不完美的治療方案。近日，邦耀生物憑借在基因治療地貧領域已取得的國際領先水平的眾多突破性成果，獲頒“地貧愛心科技企業”殊榮。
一直以來，邦耀生物始終堅持 “以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”為使命，依托基因編輯技術和雄厚的科研實力，已在地貧疾病防治領域取得不少的重磅成果。
目前，邦耀生物與廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕教授合作的1期注冊臨床研究已成功治愈2例成人重型地貧患者，為地貧“老大難群體”成人重型地貧患者帶來了希望；此前，邦耀生物在與中南大學湘雅醫院血液科付斌副主任醫師及中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院張新華主任合作的早期臨床研究（IIT）中，全國范圍內幫助6例β-地貧患者脫離輸血依賴，成功“脫貧”。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴最長，已達3年，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發起的臨床試驗成果發表在國際頂級醫學學術期刊Nature Medicine上，這一事件也代表了國內基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。
5月7日，正值“世界地貧日”來臨之際，“地中海貧血基因治療高峰論壇”在廣西南寧市隆重召開，此次論壇由北京天使媽媽慈善基金會與解放軍九二三醫院聯合舉辦，廣西優生優育協會協辦，共匯聚了國內知名血液科醫療專家、地貧患兒家長代表及企業代表等200多人參加會議，旨在讓地貧治療領域臨床專家及企業科學家有更多更好的交流，促進國內地貧基因治療的發展，造福更多患者。很榮幸，邦耀生物作為國內最早針對地貧領域藥物研發的代表企業受邀參與此次大會，為地貧防治助力。
在本次大會上，邦耀生物聯合創始人、副總裁李大力教授也作為企業科學家代表受邀出席，與眾多地貧臨床專家探討交流當前基因治療地貧的發展，并以“基因編輯治療地貧的策略”帶來了主題演講，分享了邦耀生物多年來圍繞地貧患者從基礎到臨床轉化所做的一些研究成果，以及當前針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因治療產品BRL-101的最新臨床進展情況等。李大力教授因多年來深耕基因治療地貧領域的突出科研貢獻，被大會組委會授予“中國優秀地貧防治科學家”榮譽。
榮譽獎杯
此外，還值得一提的是，憑借在基因治療地貧領域已處于國際領先水平的眾多突破性成果，邦耀生物獲頒“地貧愛心科技企業”殊榮。
最后，在今天這個特殊的日子，呼吁大家與我們一起攜手同行關注地貧，助力地貧防治。作為一家創新藥企，未來將持續以‘患者為中心’并秉持開放、共享、共贏的態度，加快推進創新藥物的轉化與落地，為包含地貧在內的全球遺傳性疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者帶去希望！
