2023-05-07
2023年5月6日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）利用具有自主知識產權的TyUCell®平臺開發的兩款名為“靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液”（管線代號分別為：BRL-301、BRL-301A）產品的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的受理（受理號分別為：CXSL2300315、CXSL2300314）。更值得一提的是，兩款產品適應癥分別針對B細胞惡性腫瘤、自身免疫系統疾病，其中BRL-301A也是全球首個針對自身免疫疾病的UCAR-T產品。
CDE公示信息
CAR-T療法新突破，邦耀生物CD19 UCAR-T更具有患者可及性
CAR-T技術是將T細胞從患者體內分離出來，在體外通過生物技術改造，令其識別腫瘤表面的抗原，然后回輸患者體內，以達到精準識別、殺傷腫瘤細胞的效果。盡管CAR-T療法作為癌癥的一種新型治療手段在臨床效果上取得了巨大的成功，但其商業化推廣上仍存在不少問題與挑戰，如價格昂貴，生產成本因無法規模化量產而高居不下；癌癥患者自身的T細胞通常存在數量和質量缺陷等，因此，開發通用型CAR-T（Universal CART, UCAR-T）細胞療法儼然成為CAR-T細胞治療領域的主要發展趨勢。此外，雖然目前國內外陸續有不同類型的異體通用型CAR-T出現，但仍難以真正實現對患者的通用性。
作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，邦耀生物CD19 UCAR-T產品則是基于自主研發的通用型細胞平臺（TyUCell®）開發的全新一代UCAR-T產品，主要利用基因編輯技術改造異體免疫細胞，有效避免了異體細胞移植中可能存在的GVHD風險，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。與國內外同類型產品相比，邦耀生物新一代UCAR-T產品主要具有以下臨床優勢：
1、極大的患者可及性
邦耀生物UCAR-T產品通過系統的基因編輯和改造已經實現在有效的免疫逃逸機制，無需對患者進行HLA分型，極大拓展了產品的適用范圍。
2、更高的使用安全性
在臨床使用過程中無需對患者進行深度或額外的清淋預處理，采用與自體CAR-T類似的預處理方案，患者免疫損傷小，不易感染，康復時間短，臨床護理難度大大降低。
3、更優的臨床治療效果
邦耀生物UCAR-T產品的T細胞活性遠遠優于長期血液病患者自身的免疫細胞，在回輸體內后具有極佳的擴增潛力和持久性。根據已有的臨床研究表明，其在患者體內的拷貝數接近45萬，CAR-T占外周CD45陽性細胞的比例最高接近90%，回輸90天以后仍能觀察到體內的CAR-T殘留，能為嚴重急性淋巴細胞白血病患者帶來福音。
4、豐富的臨床治療策略
不同于自體CAR-T的治療模式，病人只需短暫的預處理即可進行細胞回輸，即時可用的特點給CAR-T序貫治療帶來了極大的便利，也為多靶點CAR-T回輸預防復發提供了更加便利的條件。同時通用型CAR-T不受患者自身細胞條件的限制，可以采用更大劑量的回輸提高患者的治療成功率。
可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產品解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，具有顯著的產業化優勢，臨床安全性與治療效果卓越，極大拓展了對患者的可及性，能使更多的腫瘤及自身免疫系統疾病患者享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利，有望發展成為國際領先的細胞治療產品。
