2022-01-17 來源：創 在上海
新聞稿來源：上海市科技創業中心官方微信號
面對腫瘤、癌癥，人類有沒有希望可以戰勝它們？
對于這個問題，CAR-T療法成為了近年來生物醫藥產業呈上的“新答卷”。作為治療腫瘤的新型精準靶向療法，CAR-T療法近幾年通過優化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，是一種非常有前景的，能夠精準、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法。
憑借“促實體瘤浸潤的增強型CAR-T細胞及其應用”這一項目，上海邦耀生物科技有限公司（下文簡稱“邦耀生物”）獲得第十屆中國創新創業大賽“優秀企業獎”，而這只是邦耀生物在基因編輯與細胞治療領域創新的一部分。接下來，就讓我們一起揭秘邦耀生物所編輯的“生命希望”。
基因編輯“兵器庫”
作為一家細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發中心及與高校共建的“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。
這些成績，一方面源自邦耀生物的技術創新，另一方面得益于中國生物醫藥產業的蓬勃發展。通過此次創新創業大賽，邦耀生物創始人席在喜對此感慨頗深。他談道：“通過本次大賽，我不僅感受到全國生物醫藥創業者的熱情，也看到了中國生物醫藥前沿科學技術的崛起，我相信中國的生物醫藥產業將有一個高質量發展的過程，同時更多的中國醫藥企業能夠走出中國、面向全球，把更多的新藥、好藥能夠帶給人類，真正地造福世界。”
那么，邦耀生物作為行業領先的細胞基因藥企，其技術優勢是什么？這便需要從當下CAR-T療法的痛點談起。
CAR-T療法的出現，讓更多患者看到部分疾病被治愈的可能，為難以治愈的疾病或當前治療標準僅在不同程度上緩解癥狀的疾病提供了選擇，然而席在喜表示，目前該領域存在三個公認待解決的熱點問題：首先，盡管CAR-T療法在液體瘤中表現良好，但對于實體瘤效果有待突破；此外，由于當前CAR-T療法需要1對1“私人定制”，導致成本高、周期長，難以實現產品的規模化；同時，在安全性方面，該技術存在一定風險和不良反應，特別是高比例的細胞因子風暴，誰能率先解決這一問題，也將是一個重大突破。
針對實體瘤突破、通用性、安全性的三個難題，邦耀生物針對實體瘤已搭建了非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺等三大具有自主知識產權的技術平臺，此外邦耀生物還有基于對造血干細胞進行基因編輯的基因藥物開發平臺。而基因編輯工具的開發平臺被席在喜稱為邦耀生物的“兵器庫”。
值得注意的是，在這幾個平臺中，邦耀生物都使用了“基因編輯”技術。通用型細胞平臺利用基因編輯技術改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，實現了免疫細胞治療產品的通用化；非病毒定點整合CAR-T平臺利用CRISPR基因編輯技術實現基因敲除和CAR元件的定點穩定整合，Quikin CAR-T具有工藝簡單、制備時間短、產品均一性高等優點，還避免了隨機整合可能導致的致瘤風險；
同時，作為此次參加大賽的項目所在的平臺，增強型T細胞平臺也是通過T細胞的基因改造來攻克實體瘤治療的世界難題。
“我們結合基因編輯的技術做了針對性的創新研究，并通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代，秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。”席在喜說。
大賽“助跑”，擁抱共同的愿景
對于涉足精準醫療領域創新創業的緣起，席在喜回憶道：“我是一個崇尚跨界與顛覆性創新的連續創業者，骨子里的不羈和“不安分”推動著我不斷奔跑著追逐夢想，2014年我上一輪的創業伙伴年僅36歲因罹患癌癥去世，這個噩耗讓我開始重新思考我的人生目標，經過幾個月的思考我決心放下手上的一切，將所有精力義無反顧的投入到下一個人生的目標，創建一家生物技術公司來攻克癌癥和威脅人類生命的疾病 ，我堅信一個人帶有使命感去做一件事情，就一定能夠獲得成功。
帶著這樣的熱情，2015年6月，席在喜和留美歸國的科學家團隊重組創立了邦耀生物。在創新創業的道路上，邦耀生物遇到不少難題，以“增強型T細胞平臺”為例，在還未有很多實體瘤CAR-T治療經驗可供參考的時候，靶點適應癥的選擇，合作單位的選擇，醫生對新型治療技術的擁抱態度，臨床CAR-T的回輸使用劑量，病人對技術的接受程度，以及臨床用藥時出現細胞因子風暴后的應對措施等等，都會對項目的快速轉化落地形成挑戰。
創新有不確定性，并不是說我把這一堆磚搬到那邊就搬完了，也許搬完之后，它是沒有效果的，因此它有一定的不確定性。支撐我們往前走核心動力的是有一幫志同道合的合伙人，“我們大部分老員工都持有公司股份，我們有著共同的夢想，有著共同的使命愿景和堅定的信念，一個人的夢想只是夢想，一群人的夢想就一定能實現，”席在喜回復道。
目前，邦耀生物擁有7000平米GMP中試基地和200余人團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。依托強大的基因編輯平臺，前瞻性布局了創新一代的CAR-T細胞藥物和針對遺傳病的基因藥物，這也成為邦耀生物的競爭優勢。
邦耀生物不僅僅針對腫瘤治療開發出非病毒PD1定點整合CD19-CART細胞產品和CD19-UCART產品。同時在遺傳性疾病的基因治療上，邦耀生物也取得了突破性的成果。
2020年7月，邦耀生物和中南大學湘雅醫院合作的基因治療的重度β地貧患者就已治愈出院，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。
2021年，邦耀生物與解放軍聯勤保障部隊第923醫院合作開展的“基因治療地貧”臨床研究也傳來好消息，至今已有4名患兒在基因編輯技術的幫助下擺脫輸血，加上湘雅醫院的兩例累計已有6名患兒通過這種方式告別地貧。
帶著這些成果，邦耀生物來到了第十屆中國創新創業大賽。對于參加大賽的收獲，席在喜坦言道：“一方面感受到國家對于生物醫藥產業的重視，也了解到當前正全面發展的中國生物醫藥行業；另一方面，我們收獲了榮耀，經過緊張激烈的角逐后，最終在同組27支決賽隊伍里以第三名的好成績進入全國‘成長組優秀企業’的榮譽稱號；此外，我們還收獲了同領域創業者之間的友誼和金融融資方面的資源，在交流過程中，投資人對邦耀生物都表現出了濃厚的興趣，并與我們做了進一步的溝通。”
在創新創業大賽的“助跑”下，邦耀生物正朝著“全球化、工業化、商業化”的目標高速發展。通過與國際藥企之間的合作、引入工業化專精的人才、在歐美和中國建立商業化的基地，邦耀生物將致力成為全球領先的生物醫藥企業，助力中國創新醫藥“走出去”，代表中國力量造福全人類。
文章轉載自 創 在上海，原文鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/peMIu0P1Nzc6cBvl0i-YnA
