2021-12-17
隨著精準(zhǔn)醫(yī)療概念的提出以及生物技術(shù)的迅猛發(fā)展，生物醫(yī)藥行業(yè)已成為全球經(jīng)濟發(fā)展的支柱，特別是以基因編輯和細胞治療為代表的符合創(chuàng)新方向的生物醫(yī)藥已成為發(fā)展重點。
近日，聚焦于基因治療和細胞藥物研發(fā)公司—上海邦耀生物順利通過了“上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金重點項目（H25）”資助經(jīng)費的驗收，同時也獲得了上海市政府單位的權(quán)威認可和數(shù)千萬資金支持。
▲邦耀生物上海總部
上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金，是由上海市、區(qū)政府共同設(shè)立，是上海支持自主創(chuàng)新的重要措施之一。其中重點項目（H25），作為科技創(chuàng)新功能集聚模塊，由于只對引進、培育國內(nèi)外科技前沿研發(fā)機構(gòu)、重點實驗室、功能總部、龍頭企業(yè)、創(chuàng)新平臺等實施的項目給予資助。因此項目申報門檻高，獲批難度大且成果驗收嚴(yán)格，可以說是張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金中扶持力度最大的重點項目。
通過本次政府單位重點項目支持，邦耀生物建設(shè)了具有全球領(lǐng)先水平的基因編輯和細胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化平臺；并積極開展臨床治療的相關(guān)研究，為打造全球領(lǐng)先的免疫細胞治療和基因治療產(chǎn)品加速了進程。
基因編輯與細胞治療成生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展“新風(fēng)口”
正是由于基因編輯的巨大前景，我國在政策規(guī)劃方面積極布局基因編輯相關(guān)領(lǐng)域的研究。《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》、《“十三五”生物技術(shù)創(chuàng)新專項規(guī)劃》、《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》、《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等一系列規(guī)劃中明確提出要重點布局基因編輯技術(shù)的研發(fā)與應(yīng)用。
現(xiàn)階段基因編輯與細胞治療相關(guān)產(chǎn)品的開發(fā)在全球處于起步階段，相關(guān)細胞生產(chǎn)工藝開發(fā)、GMP生產(chǎn)是轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵一步，也是基因編輯與細胞治療技術(shù)獲得藥監(jiān)部門批準(zhǔn)、進入臨床、上市產(chǎn)業(yè)化的必經(jīng)之路，因此，建設(shè)國際一流的符合GMP要求的基因與細胞治療產(chǎn)品工藝開發(fā)與中試生產(chǎn)平臺對于邦耀未來發(fā)展是非常必要的。
經(jīng)過2年的重點項目建設(shè)期，邦耀生物已成功搭建基因編輯工具開發(fā)平臺、造血干細胞基因編輯平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。
目前各大平臺下均布局有相應(yīng)的產(chǎn)品管線，并實現(xiàn)臨床級基因與細胞治療產(chǎn)品的規(guī)模化生產(chǎn)。邦耀在平臺孵育的基因編輯治療產(chǎn)品和細胞治療產(chǎn)品均取得重大具有國際領(lǐng)先、國內(nèi)首創(chuàng)的創(chuàng)新成果，其中基因編輯治療β-地中海貧血（簡稱“地貧”）項目臨床試驗取得初步成效，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。
▲造血干細胞平臺示意圖
融合創(chuàng)新平臺，打造健康未來
關(guān)于通過張江專項資金重點項目驗收，邦耀生物CEO席在喜先生說：“邦耀生物作為一家聚焦基因治療和細胞藥物研發(fā)公司，此次獲得張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金支持，說明邦耀在基因編輯與細胞治療領(lǐng)域展現(xiàn)出的自主創(chuàng)新力和未來發(fā)展?jié)摿Λ@得了政府的高度認可與肯定，也體現(xiàn)了政府對基因編輯與細胞治療細分領(lǐng)域發(fā)展的大力支持，同時也說明其產(chǎn)業(yè)蘊含的巨大發(fā)展?jié)摿Α?span>”
基因編輯和細胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化平臺的成功建立，有力保障了公司創(chuàng)新型基因與細胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化落地，助力公司管線產(chǎn)品按照藥物研發(fā)的路徑進行注冊申報，有望解決臨床急需的新藥需求，為廣大遺傳病和惡性腫瘤患者帶來治愈和康復(fù)的希望。
作為國家高新技術(shù)企業(yè)，邦耀生物依托該平臺啟動全球合伙人計劃，積極在世界范圍內(nèi)引進產(chǎn)業(yè)端科研人才，并依托華東師范大學(xué)生科院強大的可持續(xù)原創(chuàng)研發(fā)作為企業(yè)發(fā)展的內(nèi)核驅(qū)動，與華東師范大學(xué)共建“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，從而進一步依托產(chǎn)學(xué)研一體化優(yōu)勢，加速培養(yǎng)創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域尖端人才，以帶動產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新。過去5年已產(chǎn)生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。
在未來，邦耀生物將始終圍繞“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”的企業(yè)使命，發(fā)揮自身的技術(shù)優(yōu)勢，并繼續(xù)潛心技術(shù)研發(fā)，以推動研發(fā)產(chǎn)品的快速更新迭代，為我國基因編輯與細胞治療這個黃金賽道的崛起添磚助力，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者！
