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邦耀生物BCMA-UCART治療多發(fā)性骨髓瘤臨床研究啟動會順利召開

2019-09-19

2019年9月17日下午，上海邦耀生物科技有限公司（邦耀生物）聯(lián)合同濟大學附屬同濟醫(yī)院血液內(nèi)科梁愛斌教授團隊開展的一項名為“BCMA-UCART細胞治療成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的臨床研究”在同濟大學附屬同濟醫(yī)院血液內(nèi)科啟動。這是目前全球領(lǐng)先的以BCMA為靶點的通用型CART (UCART) 療法的臨床研究項目，對于CART細胞的標準化批量制備、即時提供，以及減少多發(fā)性骨髓瘤病患治療成本具有里程碑意義。

同濟醫(yī)院團隊與邦耀生物團隊

通用型CART (Universal Chimeric antigen receptor T-Cell, UCART)本質(zhì)上是一種同種異體CART細胞療法，利用基因編輯技術(shù)，將健康供者捐獻的T細胞中TCR等基因敲除，既避免了宿主對輸注CART細胞的免疫排斥，也避免了異體T細胞對宿主器官的免疫攻擊（移植物抗宿主病, GVHD），同時克服了CART產(chǎn)品價格昂貴、不可即時供應(yīng)、癌癥患者自身的T細胞通常存在數(shù)量和質(zhì)量缺陷等難題，逐漸成為CART細胞治療領(lǐng)域的必然趨勢。

BCMA-UCART

多發(fā)性骨髓瘤（Multiple myeloma, MM）是一種惡性漿細胞病，臨床表現(xiàn)為貧血、骨痛和溶骨性破壞、腎功能損害等，2018年全球多發(fā)性骨髓瘤新發(fā)病例人數(shù)約為16萬人，占所有腫瘤類型發(fā)病人數(shù)的0.9%；我國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為1~4/10萬人，死亡構(gòu)成比為所有腫瘤的2.1%，并且隨著人口老齡化，MM發(fā)病率正在逐漸遞增。

盡管近10年來，針對MM的發(fā)病機制研究獲得了很大進展，但現(xiàn)有的化療和造血干細胞移植等方法仍然存在無進展生存率低、缺乏供體、復(fù)發(fā)率高等問題。因此MM依然被認為是不可治愈的疾病。CART作為一種新型治療手段，以BCMA為靶點CART療法在治療多發(fā)性骨髓瘤上已取得較好的療效，整體應(yīng)答率在80%-90%，但是自體CART療法對于老年腫瘤患者、晚期腫瘤病人、嬰幼兒患者，以及T細胞功能低下的患者，其T細胞的數(shù)量和質(zhì)量有限，難以達到CAR-T細胞治療的要求，因此開發(fā)通用型的UCART產(chǎn)品是未來重要發(fā)展方向。

BCMA-UCART即利用基因編輯技術(shù)（BCMA是MM細胞的表面特異性抗原），將來自健康供者T細胞進行BCMA-CAR基因改造后制備的通用型CART，BCMA-UCART回輸?shù)襟w內(nèi)后，可以識別并殺傷受試者體內(nèi)的骨髓瘤細胞，并在體內(nèi)擴增和存留，從而達到治療的目的。邦耀生物科學家團隊利用基因組學、蛋白質(zhì)組學，并結(jié)合大數(shù)據(jù)分析等自主策略有效解決了UCART在患者體內(nèi)的排異和增殖問題。通過成熟的抗體庫篩選及人源化技術(shù)平臺，邦耀生物不僅獲得擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的全人源BCMA抗體序列，并建立了全新一代的技術(shù)平臺用于UCART的生產(chǎn)。除了立足于成熟的血液瘤靶點如BCMA，新一代CD19-UCART同時也在鄭州大學第一附屬醫(yī)院及中南大學湘雅醫(yī)院開展。

本次啟動會由同濟大學附屬同濟醫(yī)院副主任醫(yī)師李萍主持，同濟大學附屬同濟醫(yī)院梁愛斌副院長和邦耀生物首席科學家劉明耀教授出席并致辭，檢驗科、醫(yī)學倫理委員會等相關(guān)科室的專家教授、青年醫(yī)師及邦耀生物CEO席在喜先生、邦耀生物科研及臨床團隊均出席了此次會議。梁愛斌副院長在會上致辭，感謝一線工作人員的辛苦與付出，這將是一個新的起點，希望該研究能早日取得突破性成果，可以真正地為我們中國血液病治療做出貢獻。同時也期望邦耀生物未來不斷提升和優(yōu)化，提供更多更新的產(chǎn)品與醫(yī)院合作。

梁愛斌副院長致辭

華東師范大學生命科學學院院長、邦耀生物首席科學家劉明耀教授也作了會議致辭，他說道，與院方的合作，可以將基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化更好的結(jié)合，我們期待研發(fā)團隊與臨床研究團隊結(jié)合，可以為患者解決臨床上治療問題。期待在梁院長的帶領(lǐng)下，我們可以早日取得突破性成果。