2022-09-26
2022年09月25日，由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）主辦，昆翎企業管理（上海）有限公司（以下簡稱“昆翎醫藥”）支持的“邦耀生物BRL-101項目1/2期研究者會議”以線上、線下的會議形式成功召開，線下會議在上海紫竹萬怡酒店隆重舉行。
現場邦耀生物董事長劉明耀、CEO鄭彪、首席戰略官高楊、副總裁李大力&吳宇軒、醫學與臨床副總裁李偉等核心管理層領導，中南大學湘雅醫院徐雅靖、廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕、南方醫科大學南方醫院馮曉勤&許重遠、中國醫學科學院血液病醫院施均主任等多位參研中心專家代表以及昆翎醫藥相關負責人出席會議，共同見證了這一歷史性的時刻。
出席嘉賓合影
以患者為中心，邦耀生物“BRL-101”多中心1/2期注冊臨床研究啟動
本次的研究者會議是基于“評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究”舉辦，會議上由邦耀生物董事長劉明耀教授、CEO鄭彪博士、參研中心主要研究者代表中南大學湘雅醫院徐雅靖主任和廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕主任致辭發言。
邦耀生物董事長劉明耀教授發表致辭
邦耀生物董事長劉明耀教授首先發表致辭，“回顧我們科研團隊從實驗室到如今注冊臨床的過程，很興奮可以看到BRL-101項目的多中心注冊臨床研究能夠正式開展，也非常感謝參與和支持這項研究的各位臨床專家、患者和患者家屬。一直以來，邦耀生物始終以 ‘以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類’為企業使命，希望通過我們與多位臨床專家共同攜手，順利并加快推動此項臨床研究的產品落地，使BRL-101能夠早日惠及到更多的β-地中海貧血患者。”
對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示，“相信隨著各參研中心相繼啟動BRL-101的注冊性臨床試驗和首例患者的入組，我們朝著為輸血依賴型β-地中海貧血患者帶來一次性治愈療法的目標又更進了一步。邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，已擁有一批國際先進的科研團隊，未來我們將繼續立足公司日益完善的產業布局和全球化的研發布局，積極推進以基因編輯技術為基礎的、針對嚴重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統疾病的多條研發管線，為中國以及全球患者帶來更優的治療選擇。”
中南大學湘雅醫院徐雅靖主任（左）、廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕主任（右）作為研究者代表致辭
隨后，中南大學湘雅醫院徐雅靖主任以及廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕主任作為主要研究者代表發言。徐主任表示，聚焦目前地貧的治療現狀，同樣很高興能與邦耀生物團隊進行此次臨床合作，希望借助強大的基因編輯技術，以解決地貧傳統療法面臨的成本高、造血干細胞配型難等困境，從而為廣大地貧患者造福。賴主任同樣也表示，此前邦耀生物與中南大學湘雅醫院及中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院合作的研究者發起的臨床試驗（IIT）已顯示出了非常好的臨床效果，6例IIT地貧患者全部擺脫輸血依賴1年以上，其中最長的2例病人脫離輸血依賴已超過2年。可以說這一研究代表了國內基因編輯技術在臨床轉化方面的突破性成果，從基礎到臨床轉化研究已處于國際領先水平。對比傳統療法，基因治療方案有望成為更惠及大眾的療法，同時也希望未來不只是聚焦地貧領域，基因編輯療法還能治療更多的其他罕見遺傳性疾病患者。
會上，各位專家火熱交流討論
此外在本次會議上，各位專家代表圍繞以患者為中心，就本次臨床試驗的方案策略展開了激烈的探討和交流，也給予了很多具有建設性的指導建議；最后，由邦耀生物醫學與臨床副總裁李偉博士向在場嘉賓對邦耀生物公司和研究產品做了詳細介紹，并帶領所有嘉賓參觀邦耀生物上海總部大樓。相信本次研究者會議的順利召開，將為邦耀生物“BRL-101”開展的多中心1/2期注冊臨床研究提供不少的助力，勢必將會加快該產品的轉化與落地，從而讓地貧患者早日受惠。
關于β-地中海貧血
β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導致輸血依賴型地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內TDT患者僅有部分比例能維持規范輸血和規范去鐵治療，生存狀態堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發達國家。
根據2021年5月最新發表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數據顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。當前對于地貧傳統療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β-地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細胞經基因校正后回輸到患者體內，則可以解決造血干細胞來源不足及配型困難的問題，而CRISPR基因編輯技術的進展給這種治療策略提供了可能。
關于BRL-101
2022年8月16日，邦耀生物“BRL-101自體造血干祖細胞注射液”（ 管線代號：BRL-101）的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。BRL-101，主要適應癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC?)開發的基因治療產品。
相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細胞基因療法則更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優勢，可以做到一次治療終身治愈；并且成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。目前，邦耀生物利用自主開發的基于基因編輯技術的造血干細胞平臺(ModiHSC?)在治療β0/β0型重度地貧患者的研究者發起的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴。邦耀生物“BRL-101”多中心注冊性臨床試驗的開展，將為廣大輸血依賴型β地貧受試者帶來治愈的希望。
